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질병분야

선천성질환

염색체나 DNA 염기서열에 변이가 발생하여 체내에서 특정 단백질을 정상적으로 생산하지 못하는
포르피린증, 혈우병, 근디스트로피증과 같은 질환을 선천성질환으로 분류합니다.
진원생명과학의 핵산기반 치료제 플랫폼은 이러한 심각한 선천성질환을 유발하는 염색체 돌연변이로 인한 질병을 치료할 수 있도록 특정한 유전자를 교정하는 데 이상적입니다. 진원생명과학은 이 플랫폼을 이용하여 정상적인 혈액응고 8인자(FVIII)에 대한 유전자를 세포에 전달하여 환자의 체내에서 만들어 냄으로써, A형 혈우병에 의한 출혈성 질환을 예방하거나 치료하게 됩니다.

핵산기반 치료제(재조합단백질)

GLS-7100 A형 혈우병

제품정보
GLS-7100은 A형 혈우병 환자들이 자신의 체내 세포에서 정상적으로 활성화된 혈액응고 8인자(FVIII)를 만들어 낼 수 있도록 설계된 DNA기반 재조합단백질 FVIII 치료제입니다.
질병현황
A형 혈우병은 혈액 응고과정에서 중요한 역할을 하는 혈액응고 8인자(FVIII)를 암호화하는 유전자의 돌연변이로 인한 X염색체 관련 출혈 장애 유전질환입니다. A형 혈우병의 발생빈도는 정상출생 남아 5,000명 중 1명으로 보고되고 있습니다. 전세계적으로 약 60만 명의 혈우병환자가 있을 것으로 추산되며 2018년 기준 국내 A형 혈우병 환자 1,721명이 한국혈우재단에 등록되어 있습니다. 이 중에서도 가장 많은 비율을 차지하는 중증환자는 관절이나 연조직에서 일어나는 자연출혈에 취약하여 통증이 심하고 신체활동이 어려운 관절염과 유사한 증상이 나타나고, 삶의 질이 저하되며, 뇌 내 출혈과 조기 사망의 위험이 높습니다. A형 혈우병환자의 치료는 주로 혈장유래 또는 재조합단백질 FVIII을 체내 주입하여 부족한 FVIII을 보충하는 방법으로 이루어 집니다. 현재의 치료법은 빈번한 투여가 요구되기 때문에 치료비용이 높고, 혈장유래 FVIII 제제의 경우 혈액 매개 질환(바이러 스 감염 등)에 걸릴 위험이 있고, 재조합단백질 FVIII 제제의 경우 항체 발생의 위험성이 크다고 알려져 있습니다. 또한, 예방요법 즉, 주기적으로 FVIII을 보충하여 유지하더라도, 여성에서의 파탄성 출혈은 여전히 발생할 수 있습니다. 이러한 기존요법과 달리 FVIII 유전자치료제는 보다 안전하고 안정적으로 체내에서 장기간 FVIII을 생산할 수 있도록 합니다.
  • http://helpline.nih.go.kr/cdchelp/ph/rdiz/selectRdizInfDetail.do?menu=A0100&rdizCd=RA201710128
  • 2018 혈우병백서, 한국혈우재단
개발현황
GLS-7100의 세포수준에서의 활성을 확인하였고, 현재 실험동물에서의 타당성검증 연구를 수행하고 있습니다.